本实验室立足于基因编辑与表观遗传调控的前沿领域，致力于开发下一代基因治疗核心技术，并推动其向临床应用转化。我们的研究是一个从“工具”到“递送”再到“疗法”的完整闭环，旨在通过源头创新解决生物医学领域的重大挑战。

1. 新型基因编辑与表观编辑工具的开发与优化

我们专注于创造具有更高精度、安全性和可控性的基因调控工具。核心研究包括新型表观遗传编辑器的研发，旨在实现对特定基因进行持久、可逆“沉默”或“激活”，这种不改变DNA序列的方式为慢性病治疗提供了更安全的潜在新策略。

同时，我们致力于开发基因大片段定点整合工具，旨在实现将治疗性大片段基因（如全长cDNA）精准、高效地插入基因组特定位点，为遗传病的基因置换治疗、CAR-T细胞改造等领域提供强大的技术平台。

为了实现对治疗性基因表达的精准控制，我们也在开发新型可控基因调控系统，例如光控、小分子药物诱导等外源调控工具，从而提升治疗的时空精准度。

2. 创新性靶向递送系统的构建“如何将治疗工具精准、高效地送达目标细胞”是基因治疗的关键瓶颈。

我们致力于开发多种先进的递送平台，以突破传统递送方式的限制。 我们重点攻关基于LNP的主动靶向递送技术，设计可跨越血脑屏障、并具有细胞特异性的脂质纳米颗粒，为实现中枢神经系统疾病的高效、安全治疗提供解决方案。

此外，实验室也积极拓展基于类病毒颗粒及工程化病毒的靶向递送平台，通过改造赋予其主动靶向特定组织或细胞的能力，从而提高基因治疗的特异性与安全性。

3. 重大疾病的创新疗法开发与转化 我们将自主研发的核心技术应用于解决尚未满足的临床需求，重点布局神经系统疾病、慢性病及传染性疾病等领域。

在神经系统疾病方面，我们聚焦于阿尔茨海默症、天使综合征、自身免疫性脑炎等，利用表观编辑等前沿技术，探索从根源上调控致病基因表达的创新疗法。

在慢性病领域，我们针对高胆固醇血症、糖尿病、多器官纤维化等，探索一次治疗、长期有效的基因治疗新方案。我们在高胆固醇血症的临床前研究中已取得重要进展。

对于传染性疾病，如慢性乙肝和艾滋病，我们的目标是探索通过基因调控实现病毒清除或功能性治愈的新路径。

实验室特色与愿景

本实验室拥有从底层工具创新到最终临床转化的研发能力。团队在相关领域已取得相应突破，并成功将表观编辑技术推向临床阶段。我们坚信，通过持续的技术创新和多学科交叉融合，必将为人类重大疾病的治疗带来革命性的改变。